Pompe

La malattia di Pompe è una malattia rara caratterizzata da un disordine neuromuscolare, progressivo, multisistemico, debilitante e fatale in alcune sue forme.

Gaucher

La malattia di Gaucher è una malattia multisistemica, difficile da diagnosticare, con un’elevata variabilità fenotipica.

Fabry

La malattia di Fabry è una condizione rara, a ereditarietà X-linked, multisistemica e con decorso progressivo.

MPS1

La Mucopolisaccaridosi di Tipo I è una malattia genetica progressiva, debilitante, che interessa molteplici organi e apparati e spesso sotto diagnosticata.

ASMD

Il deficit di sfingomielinasi acida è una malattia difficile da diagnosticare, che coinvolge sia organi come fegato, milza e polmoni che sistema nervoso nelle forme più gravi.

Da oltre 30 anni Sanofi Genzyme è all'avanguardia nello sviluppare e rendere disponibili terapie innovative per i pazienti affetti da malattie rare e disabilitanti, come le malattie da accumulo lisosomiale.

 

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