- Risorsa
- Fonte: Campus Sanofi
- 26 gen 2024
Studio clinico ASMD1
Studio che ha avuto l’obiettivo di caratterizzare gli aspetti clinici dei pazienti con ASMD di tipo B per identificare gli endpoint di efficacia per i futuri studi su terapia enzimatica sostitutiva.
Questo studio documenta il coinvolgimento multisistemico e la variabilità clinica dell’ASMD di tipo B. Sono stati identificati diversi end point di efficacia per futuri studi clinici di trattamento.
Bibliografia
- McGovern MM, et al. Pediatrics 2008;122:e341-e349
MAT-IT-2302491